细胞治疗

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细胞治疗是指利用某些具有特定功能的细胞的特性,采用生物工程方法获取和/或通过体外扩增、特殊培养等处理后,使这些细胞具有增强免疫、杀死病原体和肿瘤细胞、促进组织器官再生和机体康复等治疗功效,从而达到治疗疾病的目的。

细胞作为一个独立的生命体,它具有很强的生命力、增殖分化能力和功能的可塑性能力。细胞疗法治疗疾病的机理主要分为两大类:一是细胞的直接作用,直接运用其特定的生物活性修复受损伤的组织和器官;或起到特异性/非特异性杀伤作用;二是细胞的间接作用,如分泌相关的因子或活性分子来调节患者自身细胞的增殖和功能活动。

随着社会的进步,科技的蓬勃发展,人类对生命质量和预期寿命也有了更高的期望。拥有一个健康、幸福、快乐的生命周期是每一个人的梦想。但如同肿瘤等顽疾,传统的治疗手段已经进入了平台期,所带来的副作用也让很多的患者痛苦不堪。

细胞治疗以其良好的疗效,副作用小,更个体化、个性化等独特的优势,为一些难治性疾病的治疗,提供了一种选择,有时甚至是最后的选择。在当前和今后很长的历史阶段,细胞治疗都将在临床治疗中担当重要的角色,二十一世纪将是细胞治疗发挥重要作用的时代。

干细胞治疗

干细胞是具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞,可以分化形成人体各种组织器官。在一定条件诱导下,干细胞可以分化成多种功能细胞或组织器官,医学界称其为“万用细胞”。而所谓干细胞治疗,就是把来源于自体或异体的健康干细胞,通过血管输注或局部注射等方式,输注到患者体内达到修复病变细胞或重建功能正常的细胞和组织的目的,从而达到治疗效果。

2013年5月27号,据英国《每日邮报》报道,一名因脑瘫而变为植物人的2岁男孩,通过40个月的干细胞治疗后,从植物人状态苏醒,并且能走路、说话。据悉,这是世界上首个干细胞成功治疗植物人的案例。那么目前全球干细胞治疗和研究的热点在哪儿?

干细胞可应用于体外培养重建组织器官。该目标如果得以实现,可以解决器官移植的难题,并且器官移植可成为癌症治疗的手段之一,但这项工作目前主要在理论研究过程中。另外,它可应用于动物体内培养人的组织器官。这项工作的意义和上述体外培养的工作相似,主要技术原理是通过向基因改造的动物胚胎(比如猪、羊等经基因改造后不能正常发育某一特定器官的大型哺乳动物)注射人源干细胞,以期获得由人源干细胞发育而来的相应器官组织。在技术上,可以回避复杂的体外干细胞培养,分化诱导和组织生成条件的摸索。但它也面临诸多挑战,例如如何提高人源干细胞在动物中的整合效率。

干细胞的另一重要应用是将病人组织细胞去分化和再分化,已分化细胞可通过简单的遗传操作去分化和再分化,这是干细胞理论研究和临床应用的革命性飞跃。在理论上,去分化干细胞的获得和体外培养可帮助理解全能性和细胞分化的本质,而特定疾病相关的去分化干细胞则可以作为体外的模式体系研究相应疾病的发生机理。

在临床应用上,这意味着可以使用该病人(比如肺癌病人)特异的、已分化的细胞(比如皮肤细胞)去分化后形成干细胞,再分化成相应的疾病组织(比如肺细胞)。这种通过实验室操作,而非手术切除,即可获得病人的肺细胞,大大地扩展了医生了解病人发病机理的手段,同时可将这些病人特异的疾病细胞用于药物筛选,以获得最有效的治疗方案。在精准医疗的大环境下,该研究方向具备蓬勃的潜力。通过已分化组织获得的诱导干细胞也回避了人源胚胎干细胞使用的伦理问题。去分化干细胞已经成功用于临床,通过去分化干细胞的移植,可治疗多种疾病。

干细胞移植(stem cell transplantation)或干细胞治疗是目前最广为人知的干细胞治疗方式。仅从概念上,就很简单,因为干细胞的多能性和分化能力,注射干细胞到特定的组织,可修复疾病或者物理损伤的组织。然而,正因为概念的简单性和强大商业利益的驱动,干细胞移植亦成为商家和医院最为滥用的干细胞治疗方式之一,消费者和病人需要谨慎面对这种治疗手段。

根据国际干细胞研究协会 (International Society for Stem Cell Research)文件,目前干细胞移植被广泛采用,被认可为安全和有效的临床治疗手段的仅限于治疗造血系统、皮肤、骨骼,和眼角膜相关疾病。

当前医院和商家宣传的针对各种疾病的干细胞治疗手段多为实验性尝试 (experimental therapy),或未经最终批准的临床试验(clinical trial),没有足够的科学研究基础证明其对治疗疾病有效。

国际干细胞研究协会也提供了相关建议:目前,只有少部分干细胞治疗是安全有效的。当前全世界范围内提供的多种未经最终确立的干细胞治疗手段,只有很小的成功率,它们均存在很大的风险,对健康的负面影响难以控制,且花费高昂;胚胎干细胞和诱导干细胞具有更高的潜能,可用于多个组织的疾病治疗,然而需要仔细和精确的调控,不恰当的使用会导致肿瘤产生;使用来自自身的干细胞也不是绝对安全有效。体外操作可能造成细菌或病毒污染,可能会影响了它们的正常功能。医院或商家提供的治愈病人的证词可能带有误导性。

    为了提高干细胞治疗的有效性以及降低对病人的伤害,还有很多科学研究工作尚待完成,因此,干细胞治疗的潜能和安全有效的临床应用之间还有不小的距离。只有通过更多的科学研究,干细胞才有望在不久的将来,成为治疗人类疾病的有效手段。

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